2018年落下帷幕,FDA交出了59个新药的成绩单,包括42个新分子实体和17个新生物制品,批准数量和通过率皆创近20年新高。
被誉为“宇宙大药厂”的辉瑞是今年新药获批的最大赢家,将4款新药收入囊中,分别是非小细胞肺癌药物Vizimpro(dacomitinib)和Lorbrena(lorlatinib)、乳腺癌药物Talzenna(talazoparib)以及急性髓性白血病(AML)药物Daurismo(glasdegib)。阿斯利康、礼来、盐野义制药以及Array Biopharma各收获2款新药。
偏头痛领域在2018年取得突破,先后有安进(Aimovig)、Teva(Ajovy)、礼来(Emgality)的3款CGRP抗体药物上市,缓解了近20年无偏头痛新药可用的局面,为超过千万例偏头痛患者带来了福音。
类似2017年CAR-T作为首款细胞疗法获批引起的轰动,2018年也有一项里程碑式的新药获批。Alnylam Pharmaceuticals带来了史上第一款RNAi疗法Onpattro。这也是RNAi技术在2006年斩获诺贝尔生理学或医学奖之后,等待12年所取得的另一项荣光。
此外,还有一些品种值得关注。比如,TPOXX(tecovirimat)是史上第一个用于治疗天花的药物;Loxo Oncology和拜耳共同开发的Vitrakvi是继Keytruda之后第二个不分瘤种而是基于生物标志物的抗癌药;强生的前列腺癌新药Erleada(Apalutamide)是首个凭借无转移生存期(metastasis-free survival,MFS)的临床终点获批上市的肿瘤新药。
由阿斯利康开发的高钾学症药物Lokelma(锆钠硅酸盐)有三个核心化合物专利,有效期分别为10/14/2035(US9592253 ),10/22/2033(US8877255 ),04/19/2032(US8802152 ),是2018年获批新药中剩余专利有效期最长的药物。Lokelma的临床数据有效保护期至 05/18/2023。
反之,Biktarvy(bictegravir/恩曲他滨/TAF)是一款三联复方的抗艾滋病新药,虽然bictegravir在中国及美国的专利要到2033年过期,但恩曲他滨组分的中国同族均已失效,TAF的中国同族正在审查中。在2018年FDA批准的新药中,化合物专利保护将在6年内到期的还包括:
Mektovi(binimetinib),2023/03/13;
TPOXX(tecovirimat),2024/06/18;
Orilissa(elagolix sodium) ,2024/09/10;
Mulpleta(lusutrombopag),2024/09/05;
Nuzyra(omadacycline),2021/6/29
生物药的临床数据保护期从批准日计为12年;其化合物专利未被桔皮书收录,专利到期以临床数据保护期计。化学药涉及多个核心专利的,以最晚到期专利计。
中国的创新药研发实力正在崛起。2018年获得FDA批准的新药中,有3款药物的大中华区权益此前就已经被中国企业引进。这些药物分别是再鼎医药2017年4月引进的新型四环素omadacycline(Nuzyra),基石药业2018年6月引进的IDH1抑制剂ivosidenib(Tibsovo),石药集团2018年9月引进的PI3K抑制剂duvelisib(Copiktra)。